遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见、可危及生命的遗传性疾病，是首批被纳入《第一批罕见病目录》（2018年）的疾病之一。在全球范围内，HAE的患病率约为1/10000至1/50000。目前，我国尚缺乏全面的HAE流行病学数据。
HAE以反复且不可预测的皮肤和/或黏膜下水肿发作为主要特征。发作部位常累及腹部、喉部、面部及四肢，因喉头水肿引发的呼吸困难甚至窒息是HAE患者 的主要死因。北京协和医院变态反应科主任医师支玉香教授指出，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及时干预，尤其是急性喉头水肿的抢救，直接关系到患者的生命安全。HAE治疗的最终目标是实现疾病完全控制（零发作）和患者生活正常化。长期预防治疗能将发作频率和严重程度降至最低，帮助患者尽可能回归正常生活。然而，目前国内可及的HAE针对性预防治疗选择仍显不足，在确诊及获取规范治疗方面仍面临显著挑战。
创新治疗药物的引入，是完善我国HAE诊疗生态、突破当前困境的关键。近日，创新药物FXIIa抑制剂单克隆抗体（Garadacimab）上市申请已正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，将为我国HAE患者带来全新的预防性治疗选择。
Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子XIIa（FXIIa）用于HAE预防性治疗的药物，其创新的给药方案为起始即采用每月一次皮下注射，通过预充式自动注射器可在15秒内完成，显著提升了治疗便捷性和患者依从性，适用于成人和12岁及以上青少年患者。研究表明，FXIIa是触发HAE发作级联反应的关键因子。Garadacimab通过精准抑制FXIIa，从源头上阻断该反应链，从而有助于控制HAE症状。基于其显著的临床价值，Garadacimab已被纳入2024版《中国遗传性血管性水肿诊断与治疗专家共识》，列为HAE的长期预防性治疗药物。目前，该药物已在美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、瑞士、阿联酋等国家和地区获得上市许可。这类药物引入不仅能显著丰富临床治疗手段，更有望提升患者生存质量，降低致命性发作风险，从而推动我国HAE规范化诊疗水平的整体进步，期待早日为HAE患者带来这一重要的治疗新选择。
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